에스티큐브, 美 FDA에 넬마스토바트 임상 승인 시험계획서 제출

면역항암제 개발 바이오기업 에스티큐브가 혁신신약 ‘넬마스토바트(hSTC810)’에 대한 임상 1b∙2상 승인을 위한 시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 25일 밝혔다.

임상 1b∙2상은 탁산 계열인 파클리탁셀과 병용해 재발성 또는 난치성 확장기 소세포폐암 환자(R/R ES-SCLC)를 대상으로 한다. 회사는 식약처 임상과 미국 식품의약국(FDA) 임상을 동시 진행한다. 미국 임상은 엠디앤더슨암센터, 예일암센터, 노스웨스턴대학병원에서 진행한다.

소세포폐암은 진행속도가 매우 빠르고 생존율도 5% 미만인 희귀난치성 질환이다. 현재 개발 중인 신약이 많지 않고. 일부 치료제의 경우 효능과 편의성은 낮으나 부작용 가능성이 높아 의학적 미충족 수요가 매우 높다.

에스티큐브 관계자는 “일반적으로 소세포폐암은 PD-L1 발현율이 낮으나 임상 1상 결과를 통해 BTN1A1의 발현율은 높은 것으로 확인됐다"며 "탁산 계열의 항암제는 면역 조절 효과가 있어 면역항암제의 효능을 개선해 종양 미세 환경으로의 Treg 세포 모집을 감소시켜 종양 성장을 조절하는 것으로 알려져 있다”고 말했다.

이어 “오가노이드를 활용한 실험을 통해 탁산 계열인 파클리탁셀과 넬마스토바트를 병용하는 치료가 뛰어난 효능이 있음을 확인했고 이러한 임상 설계가 재발성 또는 난치성 확장기 소세포폐암 환자들에게 매우 유용한 치료법을 제공할 수 있을 것으로 기대된다”고 덧붙였다.

암이 반대편 폐나 다른 장기로 전이된 확장성 병기(ED) 환자의 경우 전체생존기간(OS)이 1년 미만, 무진행생존기간(PFS)도 약 3개월에 불과하다. 지난 2019년 1차 치료 요법으로 승인받은 PD-L1 항체인 아테졸리주맙(Atezolizumab)에 에토포시드(Etoposide)와 시스플라틴(Cisplatin)을 병용 투여하는 방식은 전체 생존기간(OS)이 12개월, 무진행생존기간(PFS)은 5.2개월로 나타났다.

에스티큐브의 임상 1상 대상자 중 2명의 말기 소세포폐암 환자의 경우, 약 8~9개월의 PFS를 유지했다. 그 중 1명의 소세포폐암 환자는 이상반응 없이 현재까지 종양의 크기가 줄어든 SD 상태를 유지 중이다. 현재 추가 등록된 2명의 환자도 지속 관찰 중이다.

회사 관계자는 “넬마스토바트는 혁신신약(First in Class)으로 소세포폐암 환자들에게 진보적인 치료 옵션이 될 수 있다"며 "임상 1b∙2상에서 기대하는 효능이 검증된다면 전 세계 제약·바이오 회사가 병용치료를 원하는 백본(backbone) 치료제가 될 것으로 기대한다”고 말했다. 이어 “후속 임상 및 연구자 주도 임상, 희귀의약품 지정 등을 통해 빠른 상업화에 진입할 수 있는 경쟁력을 갖추겠다”고 덧붙였다.

한편 에스티큐브는 지난 4일 식품의약품안전처에 '넬마스토바트(hSTC810)'의 유효성 검증을 위한 임상 1b∙2상 임상계획승인신청서(IND)를 제출했다고 공시한 바 있다. 국내 임상은 삼성서울병원, 서울대병원, 서울대분당병원, 아산병원, 고대안암병원, 가톨릭대성빈센트병원에서 진행한다.